La “revelación” del ARNi: de la Biología Básica al Efecto en la Clínica

A día de hoy, es bien sabido que las secuencias de ARN son imprescindibles para cualquier ser vivo, ya que están implicadas en el desarrollo embrionario, en el correcto funcionamiento de los órganos y en la preservación del genoma. Y también se ha demostrado que su alteración provoca enfermedades.

Buen ejemplo de esto es la interferencia por ARN, un mecanismo que permite la silenciación y activación de secuencias genéticas específicas. Este hallazgo ha permitido entender muchos procesos en el organismo y se ha convertido en la base de futuras terapias contra el sida o el cáncer.

Mediante el uso de la interferencia por ARN se trabaja, por ejemplo, en el desarrollo de secuencias de ARNi que contrarresten la sobreexpresión de proteínas que se produce en algunos tumores y, en el caso del SIDA, se busca la inhibición de la replicación viral bloqueando genes que son imprescindibles para la supervivencia del virus.

En este sentido, el RNAi World Congress se presenta como una plataforma mundial de discusión científica al máximo nivel en torno al ARN de interferencia con capacidad para generar fármacos novedosos que silencien genes causantes de enfermedades.

Enlaces de interés:
“Triumphs and tribulations for RNA interference”
“RNAi therapeutics for neurodegenerative disease: challenges and prospects”
“RNA Interference Technology” From Basic Science to Drug Development.
“RNA interference as a tool for Alzheimer’s disease therapy” Review highlights recent advances in RNA research.
RIGHT project: RNA Interference Technology as Human Therapeutic Tool