Descubren moléculas basadas en lípidos para la liberación de productos terapéuticos de ARNi

La compañía Alnylam Pharmaceuticals en colaboración con el Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) ha publicado un nuevo estudio en la revista Nature Biotechnology sobre el diseño y síntesis de una nueva clase de moléculas basadas en lípidos, llamadas “lipidoides”, que se utilizan para formar novedosas formulaciones de nanopartículas para la liberación sistemática de productos terapéuticos de ARNi.

Los resultados de los estudios mostraron una liberación exitosa de formulaciones lipoide de pequeños ARNs de interferencia o ARNsi (“small interfering RNAs”), las moléculas que median la interferencia de ARN, en varias especies de animales incluyendo ratones, ratas y primates no humanos, que demuestran efectos potentes, específicos y duraderos en la expresión de genes en múltiples tejidos, como son el hígado, pulmón y macrófagos peritoneales. Además, pone de manifiesto las aplicaciones de la misma tecnología para la liberación de microARN (miARN) antagonistas.

Fuente: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.