Enfermedades raras como la de Huntington y la esclerosis lateral amiotrófica: más cerca de su terapia

Las terapias basadas en inhibidores de interferencia por ARN (ARNi), un mecanismo crucial en la transmisión del flujo de información genética y que interviene en la silenciación o activación de secuencias genéticas, están empezando a mostrar resultados en enfermedades como la de Huntington o la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según explicó en Barcelona Craig G. Mello, premio Nobel de Medicina y Fisiología 2006 junto a Andrew Z. Fire por el hallazgo de la interferencia por ARN, en NEO’07-Bienal Multidisciplinar en Neurociencias, encuentro que contó con el patrocinio de Janssen-Cilag.

Según el Nobel, la ARNi “tiene el potencial para inhibir genes en pacientes”. Lo más probable, aseguró, es que la ARNi se investigue y aplique antes en enfermedades graves y sin buenos tratamientos.

Es el caso de las enfermedades de Huntigton o la ELA, en las que la perfusión de terapias basadas en ARNi en el cerebro de los ratones ha sido efectiva en la silenciación de genes. Tras estos resultados los tratamientos basados en ARNi se perfilan como potencial terapia en humanos.

Fuente: Correo Farmacéutico