Nuevos avances en terapias génicas contra enfermedades hereditarias

El equipo investigador dirigido por el Dr. Luis Serrano, del Centro de Regulación Genómica de Barcelona, ha publicado en la edición electrónica de Nature Biotechnology el trabajo basado en una nueva técnica denominada “recombinación homóloga inducida por la rotura de la cadena doble” que ofrece la posibilidad de insertar el gen reparador en un enclave específico del genoma del paciente, eliminando así el riesgo de cáncer y otras posibles enfermedades.

En concreto, se usa una endonucleasa, que reconoce 20 o más pares de bases, para dividir el ADN del paciente en unúnico enclave. Mediante la escisión, la célula repara el ADN usando una copia del gen y recombinando la región dividida con la copia del ADN. Como resultado, la región del ADN que contiene la mutación es reemplazada por una copia “buena”.

Este avance prometedor permitirá, en un futuro, la existencia de terapias génicas seguras para corregir enfermedades hereditarias.

Fuente: Centro de Regulación Genómica