Prometedores resultados con un procedimiento de terapia génica para el Parkinson

Científicos del NewYork-Presbyterian Hospital y del Weill Cornell Medical Center (Estados Unidos) inyectaron en el cerebro de 12 pacientes un virus inocuo portador del gen GAD (decarboxilasa del ácido glutámico), que fabrica GABA, el principal neurotransmisor inhibidor en el cerebro.

The Lancet publica los resultados de un estudio de fase I que ha ensayado un procedimiento de terapia génica en enfermos de Parkinson con resultados realmente prometedores.

Los científicos explican que en el Parkinson los pacientes no sólo pierden neuronas productoras de dopamina, sino también experimentan sustanciales reducciones de las concentraciones de GABA en sus cerebros, lo que causa una disfunción en el circuito cerebral responsable de la coordinación motora. Así, la idea de la investigación fue insertar el gen que fabrica este neurotransmisor en el núcleo subtalámico, área del cerebro que regula ese circuito motor. De ese modo se estimula la producción de GABA y se normaliza la función de todo el circuito, además de que el neurotransmisor se extiende por otras partes de la red que carecen de concentraciones adecuadas.

A pesar de que es necesario validar los resultados en un ensayo con más enfermos, existe la esperanza de que la terapia génica pueda ser un nuevo tratamiento en la lucha contra la enfermedad de Parkinson y otras enfermedades neurológicas.

Fuente: Weill Medical College