Prueban por primera vez una terapia génica en monos para reducir su colesterol en sangre

Científicos de la Universidad de Copenhague en colaboración con la empresa Santaris Pharma, en Hørsholm (Dinamarca), han aplicado por primera vez una terapia génica en monos que consigue bajar su colesterol en sangre. Los resultados de su estudio se publican esta semana en la edición digital de la revista Nature.

Los investigadores sintetizaron una secuencia corta de ADN compuesta por nucleótidos modificados que tenía complementariedad con un microARN que regula un gen que participa en el metabolismo del colesterol. La inyección de este oligonucleótido condujo a una reducción en el colesterol en suero sin provocar una toxicidad detectable en los monos.

Se trata de la primera demostración de silenciamiento de microARN en primates que apoya el potencial de las terapias basadas en ácidos nucleicos, ya que muchos genes asociados a enfermedades están regulados por los microARN.

Fuente: Santaris Pharma