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Amsterdam Molecular Therapeutics ha anunciado la dosificación del primer paciente en el ensayo clínico exploratorio en fase I/II con un producto de terapia genética para la hemofilia B, una enfermedad debilitadora grave y potencialmente mortal.

El ensayo es un estudio de escalada de dosificación de etiqueta abierta en el que se utiliza la combinación de gen-vector desarrollada en el prestigioso St. Jude Children’s Research Hospital, cuyo objetivo es evaluar la seguridad y eficacia de las diversas dosis de la terapia genética de la hemofilia B.

En ensayos preclínicos, la terapia de gen de factor IX consiguió una producción a largo plazo para la proteína del factor IX a un nivel terapéutico destacado después de una sola administración. Si se consigue que el perfil de eficacia de esta terapia de genes sobre la hemofilia B supere el de la actual terapia, podría sustituir de forma potencial todos los productos del factor IX recombinante.

Fuente: Amsterdam Molecular Therapeutics

Tags: Amsterdam Molecular Therapeutics, hemofilia B, terapia génica