Terapia génica contra la ceguera hereditaria

Los pacientes que sufren de amaurosis congénita de Leber, tienen una mutación en el gen RPE65 que impide que los ojos capten la luz, provocando ceguera en uno de cada 35.000 recién nacidos.

La Universidad de Florida acaba de anunciar que se ha empezado un ensayo clínico para curar esta enfermedad mediante terapia génica. En él participan seis adultos y tres niños que padecen esta enfermedad. La técnica, que ya ha funcionado con éxito en perros, consiste en inyectar adenovirus que contengan la proteína RPE65 no mutada en la retina. El virus infecta los conos y los bastones, y al expresar la proteína correcta pueden volver a captar la luz.

La meta de este primer ensayo, que durará un año, es comprobar que la terapia funciona y determinar los efectos secundarios.